A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O produto, chamado Qfitlia (fitusirana sódica), poderá ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
O medicamento é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos e teve análise priorizada pela agência por se tratar de uma doença rara, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 205/2017.
O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, o medicamento poderá ser utilizado tanto na prevenção quanto na redução de episódios hemorrágicos, um dos principais problemas enfrentados por pessoas com hemofilia.
O que é a hemofilia
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue. Pessoas com a condição têm deficiência de proteínas chamadas fatores de coagulação, essenciais para interromper sangramentos.
Quando ocorre um corte ou lesão, o organismo normalmente inicia um processo em cadeia para estancar o sangue. Primeiro, as plaquetas formam um tampão inicial. Em seguida, entram em ação os fatores de coagulação, que reforçam esse bloqueio até que o tecido cicatrize.
Nos pacientes com hemofilia, esse processo é interrompido.
“A coagulação acontece em cascata, em que um fator depende do outro. Quando o paciente não tem esses fatores disponíveis, ele não consegue produzir o coágulo. O processo de estancar o sangue começa, mas não termina”, explica Martha Arruda, hematologista do Hospital Sírio-Libanês.
Existem dois tipos principais da doença:
- Hemofilia A, causada pela deficiência do fator VIII, uma proteína do sangue essencial para formar coágulos e interromper sangramentos. É a forma mais comum da doença e representa cerca de 80% dos casos.
- Hemofilia B, associada à falta do fator IX, outra proteína que participa do mesmo processo de coagulação.
Na prática, os sintomas das duas formas são semelhantes –como sangramentos prolongados ou hemorragias internas–, mas a diferença é importante porque cada tipo exige um tratamento específico, voltado à reposição do fator de coagulação que está ausente no organismo.
A hemofilia é causada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Como os homens têm apenas um cromossomo X, quando ele carrega a alteração a doença se manifesta. Já as mulheres têm dois cromossomos X e, na maioria dos casos, apenas carregam o gene alterado sem desenvolver a doença, podendo transmiti-lo aos filhos.
Fonte: globo e Publicado Por: Jornal Folha do Progresso 05/03/2026/14:51:31
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