SUS vai oferecer terapia inovadora para doenças raras

Uma única dose e a possibilidade de uma vida longa. Esta é a esperança trazida pela terapia gênica inovadora para o tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, que iniciou de forma histórica o primeiro estudo clínico com seres humanos para essa tecnologia no Brasil. Com investimento federal de R$ 122 milhões na plataforma produtiva de plasmídeos e vetores virais, utilizados na produção desta e de outras terapias voltadas a doenças raras, a pesquisa foi anunciada pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira.

“Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira, reafirmando o SUS como um patrimônio do nosso povo”, disse Alexandre Padilha.

A AME é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios responsáveis pelo comando dos movimentos. A ausência da proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

O estudo do GB221 posiciona o Brasil como protagonista na assistência da AME e fortalece a medicina de precisão na América Latina, considerando que os resultados positivos podem ampliar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes. A primeira infusão do medicamento foi realizada em janeiro deste ano, após a autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, e está em avaliação da segurança e tolerabilidade (fase 1) e análise da eficácia da tecnologia (fase 2). A medicina de precisão e as terapias gênicas são altas tecnologias da saúde, que se caracterizam pela adoção de tratamentos individualizados.

Com resultados positivos e autorização da Anvisa, a tecnologia poderá ser ofertada no SUS após a análise de incorporação realizada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), possibilitando o acesso gratuito ao tratamento inovador em tempo oportuno.

Podem participar do estudo crianças sintomáticas com diagnóstico confirmado, por análise genética, com mutações no gene SMN1 e até três cópias do SMN2 e idade entre duas semanas e 12 meses, com início dos sintomas nos primeiros seis meses de vida. Para os participantes pré-sintomáticos, os critérios são: risco de AME Tipo 1, confirmado por análise genética, com mutações bialélicas no SMN1 e até duas cópias do SMN2, entre 14 dias e 150 dias de vida.

A participação de novos pacientes no estudo será realizada de forma gradual, com previsão de inclusão do segundo paciente nos próximos meses. O medicamento foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e terá a transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz, responsável pelo desenvolvimento das terapias gênicas no país. A ação também possibilitará o desenvolvimento de outras terapias para pelo menos cinco doenças raras, como a Atrofia Muscular Esquelética; Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar; Leucodistrofia Metacromática; Doença de Krabbe; e Gangliosidose GM1.

O Governo do Brasil, por meio do Ministério da Saúde, investe no avanço da ciência em saúde, como em pesquisas voltadas para o tratamento de doenças raras. São destinados R$ 214 milhões para estudos de novas tecnologias para diagnósticos, medicamentos, mapeamento de perfil epidemiológico e sequenciamento de genes. Entre eles, estão os Projetos de Alto Impacto em parceria com a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii), com investimento de R$ 40,5 milhões para o desenvolvimento de duas terapias inovadoras: síntese do nusinersena, RNA modificado e estratégias terapêuticas inovadoras baseadas em anticorpo anti-VLA-4.

Para o fortalecimento da produção nacional e redução da dependência externa do país em tecnologias em saúde, o governo assinou oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) voltadas para medicamentos de doenças raras, que mobilizam R$ 2 bilhões na aquisição desses fármacos para o SUS. Entre eles estão: cladribina e natalizumabe, para esclerose múltipla; ivacaftor, para fibrose cística; e sirolimo, imunossupressor utilizado principalmente para prevenir a rejeição de órgãos em pacientes transplantados renais.

“Estamos investindo mais de R$ 2 bilhões em parcerias para produzir esses medicamentos no Brasil. Isso garante soberania, segurança e estabilidade no tratamento, sem depender das oscilações internacionais e assegurando que as famílias tenham acesso contínuo às terapias”, explicou o ministro Padilha.

Já por meio do Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL), serão investidos R$ 2,8 milhões em teste de exoma completo, que visa ao diagnóstico mais preciso de doenças com análise da fração do DNA. O projeto prevê a capacitação de 40 especialistas do Hospital de Clínicas da Universidade de São Paulo para a realização do teste.

Fonte: g1 e Publicado Por: Jornal Folha do Progresso em 02/03/2026/07:34:59

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